Gli studi clinici rappresentano un’opportunità terapeutica in più per il paziente in quanto, oltre ai trattamenti standard, gli consentono di ricevere farmaci non ancora registrati, e quindi, non ancora utilizzati nella pratica clinica di tutti i giorni. Gli studi clinici sono, inoltre, l’unico strumento affidabile e sicuro, in grado di stabilire l’efficacia e la sicurezza di un nuovo composto.
Per garantire la sicurezza ai pazienti che vi prendono parte, quando si studia l’effetto di un nuovo farmaco, un gruppo di ricerca, in cui sono coinvolti medici, infermieri specializzati, informatici ed esperti di statistica, stila un protocollo, in cui si definiscono i criteri di inclusione e di esclusione dei pazienti che possono prendere parte allo studio (e che sono scelti per garantire la loro sicurezza), le informazioni sul farmaco da testare e gli obiettivi dello studio, cioè cosa si vuole dimostrare.
Il protocollo viene, quindi, approvato dai Comitati Etici degli Ospedali che prendono parte alla sperimentazione e che devono, appunto, valutare se lo studio è etico o no per il paziente.
Il paziente riceve tutte le informazioni riguardanti lo studio, che includono, qual è il nuovo farmaco che si sta testando, i motivi per cui lo studio è stato disegnato, in cosa il nuovo trattamento è innovativo, quali sono gli eventuali rischi o effetti collaterali a cui va incontro. Tutte queste notizie sono raccolte in un modulo, chiamato consenso informato, che il paziente, qualora decidesse di partecipare allo studio, dovrà compilare e restituire con la propria firma.
Pur firmando, in qualsiasi momento, il paziente ha il diritto di ritirarsi dallo studio, senza dover fornire alcuna spiegazione.
Processo di registrazione di un nuovo farmaco
Il processo che porta alla registrazione di un nuovo farmaco è molto rigoroso e lungo.
Prima di entrare nella fase clinica, un composto, creato in laboratorio, viene testato in vitro (cioè su cellule tumorali, che sono state isolate da tumori umani e cresciute in laboratorio) e in vivo (cioè su animali). Questa è una fase importantissima, in quanto consente di studiare il meccanismo di azione del nuovo farmaco e il suo metabolismo (cioè come viene eliminato dal corpo di un essere vivente e in quali organi si accumula, in modo da ipotizzare i suoi effetti collaterali).
Quando il composto, sintetizzato in laboratorio, supera la fase preclinica, entra nella fase clinica.
I passaggi che deve superare nella fase clinica perché sia registrato sono:
Fase I
Ha l’obiettivo di definire la dose da utilizzare nell’uomo. Si parte testando la dose più bassa, scelta sulla base dei dati ottenuti negli studi condotti negli animali, che viene impiegata in pochi pazienti (di solito tre). I pazienti non sono arruolati contemporaneamente, ma uno per volta, e si attendono almeno 20-30 giorni prima che il paziente successivo venga arruolato. Questo consente di rilevare l’eventuale comparsa di effetti collaterali e, quindi, è un’ulteriore misura di sicurezza per i pazienti.
Se con la dose testata non si evidenziano effetti avversi, si procede incrementando la dose, fino ad arrivare a definire la massima dose tollerata nell’uomo e, quindi, a scegliere la dose da utilizzare nel successivo sviluppo clinico.
Fase II
Ha l’obiettivo di valutare l’efficacia del nuovo trattamento e di confermare ulteriormente la sicurezza.
Fase III
Ha l’obiettivo di dimostrare che il nuovo trattamento è migliore di quello standard.
Se, al termine dello sviluppo clinico, si raccolgono prove di efficacia e un profilo di sicurezza accettabile, può essere richiesta la commercializzazione del nuovo trattamento all’autorità competente. In Europa è l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA). Ogni stato europeo ha una propria Agenzia regolatoria che, per l’Italia è rappresentata dall’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco.
Se sei interessato a partecipare ad uno studio clinico, chiedi al tuo oncologo di verificare i protocolli al momento disponibili, per la cura della tua malattia, collegandosi ai siti:
LUCE Network pone al centro della sua attività la collaborazione e lo spirito di servizio tra specialisti di diversi centri italiani con l’obiettivo comune di offrire valore ai pazienti nei percorsi di cura del tumore del polmone. Chiedi al tuo oncologo di iscriversi a LUCE network per verificare la disponibilità di studi clinici sperimentali per la cura della tua malattia.
L’AIOM riunisce i cultori dell’Oncologia Medica al fine di promuoverne il progresso nel campo clinico, sperimentale e socio-assistenziali, inoltre promuove la ricerca sperimentale e clinica, la prevenzione primaria e secondaria, la qualità delle cure oncologiche e la continuità terapeutica del paziente oncologico.
ClinicalTrials.gov is a registry and results database of publicly and privately supported clinical studies of human participants conducted around the world. Learn more about clinical studies and about this site, including relevant history, policies, and laws.
Medico Oncologo Specializzato in Tumori Polmonari.
